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MEDIZIN: Gentherapie heilt Krebs – für eine halbe Million Dollar

Novartis wird schon bald die Zulassung für das neue Krebsmedikament Kymriah für die Schweiz beantragen. Die Kosten für die Therapie sind enorm.
Roman Schenkel
Herstellung von Kymriah in der Novartis-Fabrik in Morris Plains (New Jersey). Forscher waschen die modifizierten T-Zellen. (Bild: PD)

Herstellung von Kymriah in der Novartis-Fabrik in Morris Plains (New Jersey). Forscher waschen die modifizierten T-Zellen. (Bild: PD)

Roman Schenkel

Für Emily Whitehead bestand eigentlich keine Hoffnung mehr. Mit fünf Jahren war sie an akutem Blutkrebs erkrankt. 2012, im Alter von sieben Jahren, hatte sie bereits zahlreiche Chemotherapien und ebenso viele Rückfälle hinter sich. Es schien, als ob alle Optionen ausgeschöpft waren. Die Ärzte empfahlen Emilys Eltern, ein Sterbehospiz zu erwägen. Doch diese entschieden sich, ihre Tochter für eine experimentelle Behandlungsmethode anzumelden. Als erstes Kind erhielt Emily eine neuartige Therapie. Dem Mädchen wurde Blut entnommen, die weissen Blutkörperchen daraus extrahiert und an der Universität von Pennsylvania von Wissenschaftern mit einem modifizierten Virus so reprogrammiert, dass sie, wieder im Blut des kleinen Mädchens, in der Lage sein würden, die Krebszellen zu bekämpfen (siehe Grafik). Es war eine einmalige Behandlung.

Fünf Jahre später ist Emily nicht nur ein gesunder Teenager, ihre Genesung ebnete auch den Weg zur Zulassung dieser Therapie unter dem Namen Kym­riah. Ende August 2017 gab die amerikanische Gesundheitsbehörde grünes Licht für das Medikament des Schweizer Pharmakonzerns Novartis. Es war die erste Zulassung für eine Gentherapie gegen Krebs für den amerikanischen Markt. Als «historischer Schritt» wurde die Zulassung bezeichnet, die Behandlung sei eine «neue Stufe der Innovation in der Medizin». Die Euphorie ist der hohen Wirksamkeit der Gentherapie geschuldet. In klinischen Studien hat Kymriah beeindruckt. Die Ergebnisse in einer Patientenpopulation mit ansonsten wenig Hoffnung ist auffällig: 52 von 63 mit Kymriah behandelten Kindern waren nach der Therapie vollständig geheilt.

Lebensbedrohliche Nebenwirkungen

Allerdings kann die Gentherapie starke Nebenwirkungen haben. Die Behandlung mit Kymriah kann zu einem sogenannten Zytokinsturm – einer Überreaktion des Körpers – führen. «Kymriah kann schwere unerwünschte Wirkungen hervorrufen, die lebensbedrohlich oder tödlich sein können», bestätigt Novartis auf Anfrage. Beim Einsatz von Kymriah sei es bislang noch nicht zu Todesfällen gekommen, aber grundsätzlich könnte auch dieses Risiko nicht ausgeschlossen werden, so der Pharmakonzern. Die Behandlung mit Kymriah muss deshalb in einem Spital erfolgen, wo auftretende Probleme behandelt werden könnten.

Doch die Lancierung von Gentherapien hat noch ganz andere Bedenken hervorgerufen: die hohen Kosten. Wie viel darf eine solch hochwirksame Behandlung kosten? In den USA wurde der Preis für eine Behandlung mit Kymriah auf 475000 Dollar festgelegt. Das ist tiefer als die 600000 bis 750000 Dollar, mit welchen die Analystenschar gerechnet hatte, aber doch deutlich höher als andere spezielle Medikamente. Die Behandlung ist zudem mit einer Art Geld-zurück-Modell versehen: Spricht ein Patient nicht auf Kymriah an, muss das Medikament nicht bezahlt werden.

Novartis rechtfertigt den Preis mit dem medizinischen Fortschritt. Kymriah sei eine revolutionäre Behandlungsoption für Kinder und junge Erwachsene. Zudem handle es sich um personalisierte Medizin. «Im Gegensatz zu herkömmlichen Therapien wird bei Kymriah jede Dosis individuell auf den Patienten abgestimmt und eigens für ihn hergestellt», erklärt ein Novartis-Sprecher. Dabei werden dem Patienten bestimmte Blutzellen entnommen und mittels einer neuartigen Technologie in einem komplexen Prozess reprogrammiert. «Kymriah ist keine Pille oder traditionelle Chemotherapie, sondern eine einmalige Behandlung», so der Sprecher.

Kleine Patientengruppen führen zu hohen Kosten

Der hohe Preis erklärt sich auch durch die kleine Patientenpopulation. In den USA bringt Kymriah Hoffnung für ungefähr 3100 Menschen unter 20 Jahren, die jedes Jahr mit akuter lymphoblastischer Leukämie diagnostiziert werden. In der Schweiz ist diese Zahl erheblich tiefer. Laut dem Krebsbericht des Bundes erkranken pro Jahr 16 von 100 000 Kindern unter 14 Jahren an Krebs. Sechs davon an Leukämie.

Pharmaunternehmen haben pro Patient aufgrund der Einmaligkeit der Behandlung also nur eine Chance, bezahlt zu werden. Zudem zielen viele Gentherapien auf seltene Krankheiten ab, so dass sich nicht viele Patienten die Kosten für die Mittel teilen, welche die Pharmaunternehmen benötigen, um die Ausgaben für Forschung, Entwicklung und Vermarktung zu rechtfertigen. Das Ergebnis: sehr hohe Preise.

Mit einem Preis für Kymriah wird sich auch schon bald das Bundesamt für Gesundheit (BAG) beschäftigen müssen: Novartis beabsichtigt, «in naher Zukunft» die Zulassung für den Schweizer Markt zu beantragen. Für die EU hat Novartis diesen Mittwoch ein beschleunigtes Verfahren erhalten. In der Schweiz soll Kymriah über die obligatorische Krankenversicherung zugänglich sein. Matthias Schenker, Leiter Gesundheitspolitik bei der Krankenversicherung CSS, stellt den medizinischen Nutzen der neuartigen Gentherapien nicht in Frage. Die hohen Kosten betrachtet er aber als «höchst problematisch». «Die Preise für neuartige Krebstherapien sind zu hoch und verteuern das System enorm», so Schenker. Die Spirale drehe immer weiter nach oben, das würden die 475 000 Dollar, die Novartis in den USA für Kymriah verlangt, exemplarisch belegen. «Diese Entwicklung ist heikel, sie bringt das Schweizer Gesundheitssystem an seine Grenze.»

Hinzu kämen die schweren Nebenwirkungen, die weitere Kosten nach sich ziehen würden, sagt Schenker. «Die Kosten für die Behandlung der Betroffenen auf der Intensivstation beziffern amerikanische Onkologen auf rund 1 Million Dollar», sagt Schenker. Damit würden die Kosten auf rund 1,5 Millionen Dollar pro Behandlung ansteigen. Der Preis, den das Bundesamt für Gesundheit (BAG) für Kymriah festsetzen wird, werde deshalb zentral sein, sagt Schenker. «Neben Novartis forschen diverse andere Firmen an Gentherapien.» Der Preis für Kymriah werde zum Bezugspreis für jede neue Gentherapie, die eine Zulassung für den Schweizer Markt will.

Geld-zurück-Modell wäre neu für die Schweiz

Das Geld-zurück-Modell sieht Schenker kritisch. Gemäss BAG gibt es bis anhin kein derartiges Modell in der Schweiz. Für Schenker ist klar weshalb: «Es braucht bei einem solchen Modell einen klar definierten Therapieerfolg.» Dieser sei aber oft nur schwer feststellbar. Zudem müsste der Krankheitsverlauf genau dokumentiert und überprüft werden. «Die Bürokratie wäre enorm.» Unklar ist auch, was bei einem Rückfall passieren würde. Denn dann wäre das Medikament ja bereits bezahlt. Trotzdem ist Schenker dem Geld-zurück-Modell nicht generell abgeneigt. «Wenn nur dort bezahlt werden muss, wo die Wirkung am grössten ist, kann man gezielter investieren», sagt Schenker. Auf die breite Masse der Medikamente sei «das Geld-zurück-Modell aber nicht anwendbar».

Hinzu kommt: Laut BAG fehlt für das in den USA angewendete Modell in der Schweiz eine Rechtsgrundlage. «Das Krankenversicherungssystem basiert auf der Erstattung von Leistungen, die vor ihrer Anwendung die Kriterien Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit erfüllen», sagt ein Sprecher des BAG. Da das Geld-zurück-Modell auf einem therapeutischen Versuch basiert, würden diese Bedingungen aber erst zu einem späteren Zeitpunkt erfüllt. «Die obligatorische Krankenversicherung ist nicht dazu bestimmt, Forschungskosten zu finanzieren», betont er.

Zudem befürchtet das BAG ebenfalls eine grosse Bürokratie. «Es wären Patientenregister mit präzisen Wirksamkeitsparametern notwendig, um den gewünschten Nutzen der Therapie klar zu definieren.» Die in den Registern gesammelten Daten müssten dann von Versicherern und Vertrauensarzt überprüft werden, und wenn die Leistung nicht erbracht würde, müssten die bereits geleisteten Kosten von den Pharmaunternehmen zurückerstattet werden. «Dies ist sehr aufwendig», so der BAG-Sprecher.

In den USA trägt inzwischen eine Stiftung den Namen von Emily Whitehead. Die Emily Whitehead Foundation sammelt Gelder für Kinder, die ein ähnliches Schicksal erleiden wie ihre Namensgeberin. Erst vor kurzem hat die Stiftung an ihrem ersten Ball 450000 Dollar gesammelt. Emily ist kerngesund. Glücklich posiert die Zwölfjährige auf ihrer Facebook-Seite mit einem Schild: «Ich bin seit fünf Jahren krebsfrei.»

Dank Kymriah kerngesund: Emily Whitehead am 10. Mai 2017. (Bild: PD)

Dank Kymriah kerngesund: Emily Whitehead am 10. Mai 2017. (Bild: PD)

Bild: Grafik: Oliver Marx

Bild: Grafik: Oliver Marx

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