Novartis setzt auf neuartige Gentherapien

Der Basler Pharmakonzern kauft für 8,7 Milliarden Dollar das US-Unternehmen Avexis. Dieses hat einen Weg gefunden, um eine schlimme Form von genetischem Muskelschwund zu behandeln.

Daniel Zulauf
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Kindern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) konnten Ärzte bisher kaum helfen. (Bild: Getty)

Kindern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) konnten Ärzte bisher kaum helfen. (Bild: Getty)

Daniel Zulauf

Der Basler Pharmakonzern Novartis lässt sich den Kauf einer neuartigen Gentherapie 8,7 Milliarden Dollar kosten. Das 2010 gegründete US-Unternehmen Avexis besitzt möglicherweise den Schlüssel zur Heilung einer schlimmen Krankheit, deren Folgen bisweilen schon bei der Geburt oder kurz danach auftreten.

Die Krankheit wird in Fachkreisen als spinale Muskelatrophie (SMA) bezeichnet und hat ihren Ursprung in einer Anomalität des Genoms. Im Erbgut der betroffenen Menschen fehlt das sogenannte Survival-Motor-Neuron, ein Gen, das für die Produktion eines speziellen Proteins zuständig ist. Von diesem ist wieder­um die Funktionalität der als Motoneuronen bekannten Nervenzellen im Rückenmark abhängig, welche die Bewegungsimpulse vom Hirn zu den Muskeln übermitteln. Die impulslosen Muskelzellen führen zu einer Schrumpfung der Muskulatur insbesondere im Rumpfbereich. Als Folge davon verlieren die Patienten ihre motorischen Fähigkeiten, und es treten vielerlei gravierende Probleme auf, etwa mit der ­Atmung. Der Krankheitsverlauf führt zu einem frühen Tod oder zu lebenslangen Behinderungen. Es ist die häufigste genetische Todesursache bei Säuglingen und Kleinkindern vor dem zweiten Lebensjahr. Nach Schätzungen ist eines von 6000 bis 10 000 Neugeborenen betroffen.

Therapie ist günstiger für die Krankenkassen

SMA ist in der Kategorie der seltenen Krankheiten relativ häufig und für die Pharmaindustrie deshalb auch kommerziell besonders interessant. Seit Ende 2016 gibt es mit Spinraza eine Therapie von Biogen auf dem Markt, die Schwächen in körpereigenen Ersatzgenen zu beheben versucht. Dieser Forschungsansatz wird auch von Novartis und Roche verfolgt. Spinraza bringt nach Auskunft von Nicole Gusset, Präsidentin der Schweizer Patientenorganisation SMA Schweiz, teilweise gute Erfolge. Doch die Therapie ist ausgesprochen teuer. In Deutschland kostet die Behandlung eines Patienten im ersten Jahr rund 600 000 Euro. Danach sind lebenslang jährlich drei Injektionen zu 100 000 Euro nötig. In der Schweiz wird die Therapie von den Krankenkassen noch nicht erstattet.

Avexis geht einen anderen Weg: Das Konzept der Therapie beruht auf der Entwicklung eines neuen Ersatzgens, das in den körpereigenen Zellen durch externe Zugabe der benötigten DNA quasi gezüchtet wird. Die in den bisherigen klinischen Studien gefundenen Ergebnisse sind nach Aussagen von Novartis selber «sehr überzeugend». Nicole Gusset von der Schweizer Patientenorganisation spricht sogar von «sensationellen Werten». Alle 15 behandelten Säuglinge seien nach 20 Monaten «ereignisfrei» geblieben, dies im Vergleich zu einer ereignisfreien Überlebensrate von lediglich 8 Prozent in einer historischen Kohortenstudie. Avexis hat für die Therapie sowohl in den USA wie auch in Japan und in der EU den Dringlichkeitsstatus erhalten. Das Unternehmen hofft, die Therapie bereits 2019 für Patienten in den USA verfügbar machen zu können. Der neuartige Therapieansatz, der im Idealfall eine Heilung für die Patienten bedeuten könnte, ist auch für Gesundheitsbehörden von grossem Interesse, weil er im Vergleich zu den bestehenden Ansätzen finanziell deutlich günstiger für die Krankenkassen zu werden verspricht.

Novartis ist unter Zugzwang

Novartis-Chef Vas Narasimhan zeigt sich begeistert von der Akquisition und gab sich überzeugt, dass der Konzern seine Führungsposition in den Neurowissenschaften damit ausbauen könne. In einer Telefon-Medienkonferenz sprach er von Blockbuster-Potenzial. Novartis steht allerdings unter erheblichem Zwang, neue grosse Medikamente auf den Markt zu bringen. Nächstes Jahr läuft in den USA der Patentschutz für das MS-Präparat Gilenya aus, das umsatzstärkste Mittel im Novartis-Sortiment. Auch das Krebsmedikament Afinitor verliert 2019 den Patentschutz. Vor dem Hintergrund des jetzigen Zukaufs wird klar, weshalb Novartis Ende März die erste Gelegenheit nutzte, um aus dem Joint-Venture mit Glaxo-Smith-Kline für rezeptfreie Medikamente auszusteigen. Novartis erhielt für den Anteil 13 Milliarden Dollar.